輝瑞長效血友病療法獲FDA批準(zhǔn)

發(fā)布時(shí)間： 2024-10-16 閱讀：545次

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2024年10月12日，美國FDA批準(zhǔn)輝瑞（Pfizer）藥品Hympavzi（marstacimab）用于常規(guī)預(yù)防或減少12歲及以上血友病A和血友病B成人和兒童患者的出血，這些患者體內(nèi)不含凝血因子VIII與IX抑制劑（中和抗體）。該療法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B療法。

Hympavzi的批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心研究，該研究納入了116名患有嚴(yán)重血友病A或嚴(yán)重血友病B的成人和兒童男性患者，這些患者體內(nèi)均不含凝血因子抑制劑。在該研究的前六個(gè)月，患者按需接受替代因子治療（33例患者）或預(yù)防性替代因子治療（83例患者）。這些患者隨后接受12個(gè)月的Hympavzi預(yù)防治療。Hympavzi療效的主要衡量標(biāo)準(zhǔn)是患者的年化出血率（ABR）。在研究前六個(gè)月接受按需因子替代治療的患者中，估計(jì)年化出血率為38，而Hympavzi治療期間的估計(jì)年化出血率為3.2，顯示Hympavzi優(yōu)于按需因子替代療法。而在最初六個(gè)月內(nèi)接受預(yù)防性因子替代療法患者的估計(jì)年化出血率為7.85，而在隨后的12個(gè)月接受Hympavzi預(yù)防治療期間，估計(jì)年化出血率為5.08，顯示接受Hympavzi治療的患者具有相似的出血率。