Alexion獲得美國FDA批準(zhǔn)ULTOMIRIS?（Ravulizumab Cwvz）治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（AHUS）

發(fā)布時(shí)間： 2024-03-29 閱讀：627次

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2024年03月25日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，美國FDA批準(zhǔn)其藥品Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠單抗）用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成年患者。

這次美國FDA的批準(zhǔn)主要基于CHAMPION-NMOSD試驗(yàn)的積極結(jié)果，試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在Annals of Neurology期刊當(dāng)中。

大致而言，Ultomiris在試驗(yàn)中的安全性與耐受性良好，與之前所觀察到的安全性結(jié)果一致。最常見的不良反應(yīng)為新冠感染、頭痛、背痛、關(guān)節(jié)疼痛（arthralgia）與尿道感染。其中病患新冠感染經(jīng)判定與Ultomiris治療無關(guān)。

NMOSD是一種罕見、失能性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)自身免疫性疾病，在全球范圍內(nèi)影響著多達(dá)數(shù)十萬人?；颊咧饕Y狀為視神經(jīng)和脊髓出現(xiàn)炎癥性病變。NMOSD患者經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)，免疫系統(tǒng)對(duì)自身組織的反復(fù)攻擊會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)損傷逐步積累和殘疾。