Pharming 宣布 Joenja 獲批成為首款 APDS 治療藥物

發(fā)布時間： 2023-03-27 閱讀：767次

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2023年03月24日 — Pharming Group N.V.（以下稱 "Pharming" 或 " 該公司 "）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)其 Joenja（Leniolisib）用于治療 12 歲及以上成人和兒童患者的活化磷酸肌醇 3- 激酶 δ（PI3K δ）綜合征（APDS）。Joenja 是一種口服選擇性 PI3K δ 抑制劑，是美國第一款也是唯一一款受批用于治療 APDS（一種罕見的進(jìn)行性原發(fā)性免疫缺陷疾病）的藥物。FDA 通過優(yōu)先審查流程評估了關(guān)于 Joenja 用于治療 APDS 的申請。獲得優(yōu)先審查的資格適用于有可能在治療、診斷或預(yù)防嚴(yán)重疾病方面提供顯著改善的療法。Joenja 預(yù)計將于 4 月初在美國上市，并將于 4 月中旬開始發(fā)貨。

醫(yī)學(xué)博士、 研究碩士、北卡羅來納大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科風(fēng)濕病和過敏 / 免疫科主任兼副教授 Eveline Wu 表示："Joenja 獲 FDA 批準(zhǔn)對 APDS 界是一個激動人心的時刻，為受這種罕見疾病影響的患者和家庭提供了轉(zhuǎn)變治療途徑的機會。這項批準(zhǔn)意味著他們將首次享受到經(jīng)批準(zhǔn)的治療方案，有望改變 APDS 患者群體的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。"

FDA 對 Joenja 的新藥申請（NDA）進(jìn)行了優(yōu)先審查，并根據(jù)一項多國、三盲、安慰劑對照、隨機 II/III 期臨床試驗的結(jié)果批準(zhǔn)了該藥物。該項試驗對 31 名 12 歲及以上 APDS 患者進(jìn)行了療效和安全性評估。作為此次申請一部分提交的還有一項長期、開放標(biāo)簽擴展臨床試驗的數(shù)據(jù)，其中有 38 名患者接受了 Joenja 治療，中位時間為兩年。

針對 31 名 12 歲及以上 APDS 患者進(jìn)行的 12 周隨機安慰劑對照研究表明，Joenja 70mg 每日兩次的臨床療效優(yōu)于安慰劑，并且在共同主要終點（通過淋巴結(jié)的減小和初始 b 細(xì)胞的增加來評估淋巴增生的改善）方面具有顯著意義，分別反映出對這些患者免疫失調(diào)和免疫表型正?；挠绊?。