FDA延長(zhǎng)Biogen/Ionis“漸凍癥”反義療法新藥審查期

發(fā)布時(shí)間： 2022-10-18 閱讀：1035次

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10月17日，F(xiàn)DA宣布將Biogen/Ionis聯(lián)合開(kāi)發(fā)的治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）藥物Tofersen的審查期延長(zhǎng)3個(gè)月。
Tofersen是一種反義療法藥物，用于超氧化物歧化酶1 (SOD1) 肌萎縮側(cè)索硬化癥 （ALS）。SOD1 ALS是由SOD1基因突變引起的。Tofersen與SOD1的mRNA結(jié)合，使其被RNase-H降解，從而減少SOD1蛋白的合成。
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是一種進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，在我國(guó)也叫做漸凍人癥。ALS以進(jìn)行性發(fā)展的骨骼肌萎縮、無(wú)力、肌束顫動(dòng)為主要臨床表現(xiàn)，會(huì)影響大腦和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞，導(dǎo)致肌肉失控。
今年7月26日，Biogen宣布FDA已接受Tofersen的新藥申請(qǐng) （NDA）并獲得優(yōu)先審查，并給予《處方藥用戶付費(fèi)法案》（PDUFA）的行動(dòng)日期為2023年4月25日。