脊髓性肌萎縮癥(SMA)首個(gè)口服藥！美國(guó)FDA批準(zhǔn)Evrysdi(利司撲蘭)：治療2個(gè)月以下的癥狀前嬰兒!

發(fā)布時(shí)間： 2022-06-15 閱讀：1062次

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2022年06月01日 — 羅氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)口服藥物Evrysdi（中文商品名：艾滿(mǎn)欣，通用名：risdiplam，利司撲蘭口服溶液用散）標(biāo)簽擴(kuò)展：用于治療2個(gè)月以下患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的嬰兒。Evrysdi現(xiàn)在被批準(zhǔn)可用于所有年齡段的嬰兒、兒童、成人，治療SMA。

該批準(zhǔn)基于在新生兒中開(kāi)展的RAINBOWFISH研究的中期療效和安全性數(shù)據(jù)。該研究顯示：大多數(shù)癥狀前嬰兒接受Evrysdi治療12個(gè)月后，實(shí)現(xiàn)了坐、站、走等關(guān)鍵里程碑。具體而言，在攜帶2或3個(gè)SMN2基因拷貝的嬰兒中（n=6），接受Evrysdi治療一年后，100%的嬰兒能夠坐立、67%的嬰兒能夠站立、50%的嬰兒能夠獨(dú)立行走。所有嬰兒在12個(gè)月時(shí)均存活，無(wú)永久性通氣。

基因泰克首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Levi Garraway表示：“美國(guó)FDA對(duì)Evrysdi用于2個(gè)月以下嬰兒的優(yōu)先審查和隨后的批準(zhǔn)表明，目前迫切需要為患有SMA的嬰兒提供額外的治療選擇。由于Evrysdi在多種情況下的功效，現(xiàn)在該藥可用于從癥狀前新生兒到老年SMA患者。我們?yōu)檫@一成就感到自豪，Evrysdi有潛力對(duì)SMA患兒及其護(hù)理者帶來(lái)巨大的影響。