藍(lán)鳥生物Zynteglo獲美國FDA優(yōu)先審查：用于全部基因型輸血依賴患者!

發(fā)布時(shí)間： 2021-11-26 閱讀：1421次

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2021年11月22日，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細(xì)胞）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）并授予了優(yōu)先審查：該藥是一種潛在變革性的一次性基因療法，用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的全部基因型β-地中海貧血（β-thalassemia）成人、青少年、兒童患者。如果獲得批準(zhǔn)，Zynteglo將成為美國第一種一次性治療方案，可解決β-地中海貧血的根本遺傳病因,有望提供一種取代標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法（定期RBC輸注+鐵螯合）的治療方案。FDA已指定該BLA的《處方藥用戶收費(fèi)法》（PDUFA）目標(biāo)日期為2022年5月20日。

藍(lán)鳥生物首席執(zhí)行官Andrew Obenshain表示：“FDA受理beti-cel BLA，使我們更接近于提供一次性治療，以解決β-地中海貧血的根本病因，并使患者免于定期輸血。這也是藍(lán)鳥生物作為一家獨(dú)立的嚴(yán)重遺傳病公司的一個(gè)重要里程碑。我們正以良好的紀(jì)律和非凡的關(guān)懷向前邁進(jìn)，以履行我們對(duì)患者的承諾，并實(shí)現(xiàn)在美國推出3款首創(chuàng)（first-in-class）基因療法的近期目標(biāo)。”