兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥新藥！美國(guó)FDA批準(zhǔn)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素Skytrofa(隆培促生長(zhǎng)素)!

發(fā)布時(shí)間： 2021-08-31 閱讀：1650次

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2021年08月28日 -- Ascendis Pharma公司近日宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）上市，用于治療一歲以上，體重至少11.5公斤，因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素（GH）分泌不足而導(dǎo)致生長(zhǎng)障礙的兒童患者。

作為每周注射一次的針劑，Skytrofa是首個(gè)美國(guó)FDA批準(zhǔn)的通過持續(xù)釋放，在一周時(shí)間里遞送生長(zhǎng)激素的產(chǎn)品。

美國(guó)FDA的批準(zhǔn)是基于3期臨床試驗(yàn)heiGHt的結(jié)果，該試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、活性對(duì)照試驗(yàn)，在161例GHD初治兒童中比較了每周一次Skytrofa與每日一次生長(zhǎng)激素治療的效果。

在第52周時(shí)，年身高增長(zhǎng)速度（AHV）的組間差異為0.9 厘米/年（Skytrofa為11.2 厘米/年，每日生長(zhǎng)激素為10.3 厘米/年）。在本試驗(yàn)中，Skytrofa達(dá)到了AHV非劣效性的主要終點(diǎn)，且安全性相似。