罕見病新藥！美國FDA批準(zhǔn)長效C5補體抑制劑Ultomiris：治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)兒童和青少年!

發(fā)布時間： 2021-06-10 閱讀：1828次

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2021.6.7--亞力兄制藥（Alexion Pharma）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)擴大Ultomiris（ravulizumab-cwvz）的使用，納入陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）兒童（一個月及以上）和青少年患者。

Ultomiris是一種長效C5補體抑制劑，能抑制人體免疫系統(tǒng)補體級聯(lián)反應(yīng)中的C5蛋白，可提供立即、完全、持續(xù)的補體抑制作用?，F(xiàn)在，Ultomiris是FDA批準(zhǔn)的第一個也是唯一一個針對PNH兒童和青少年的藥物。

自2018年首次批準(zhǔn)以來，Ultomiris已迅速成為美國治療PNH成人患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。PNH是一種以補體介導(dǎo)的紅細胞破壞為特征的血液疾病，可引起廣泛的衰弱癥狀和并發(fā)癥，包括可發(fā)生在全身的血栓形成，并導(dǎo)致器官損傷和過早死亡。PNH的癥狀和并發(fā)癥是由于缺乏對補體系統(tǒng)的調(diào)節(jié)或控制引起的，而補體系統(tǒng)是人體免疫系統(tǒng)的一個重要組成部分。

Ultomiris旨在抑制補體級聯(lián)反應(yīng)終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用，同時保留免疫系統(tǒng)其他部分的功能，以抵抗常見病原體和感染。Ultomiris通過提供即時、完全、持續(xù)的終末補體抑制，減少血管內(nèi)紅細胞的破壞（血管內(nèi)溶血和血栓）的風(fēng)險。

此次批準(zhǔn)，基于一項3期臨床研究的結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在18歲以下的兒童和青少年患者中，Ultomiris在治療26周期間有效地實現(xiàn)了完全C5補體抑制。此外，Ultomiris沒有報告治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，也沒有患者在初步評估期間停止治療或經(jīng)歷突破性溶血，后者可能導(dǎo)致致殘或潛在致命的血凝塊。

Ultomiris在兒童和青少年P(guān)NH患者中的療效和安全性與Ultomirs在成人PNH患者臨床研究中已建立的特征一致，代表了真實臨床環(huán)境中廣泛的PNH患者群體。