FDA批準(zhǔn)首個(gè)早衰癥療法

發(fā)布時(shí)間： 2020-11-25 閱讀：1791次

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11月21日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Zokinvy（lonafarnib），用于減少哈金森-吉爾福德早衰綜合征（HGPS）患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)，以及治療患有特定早老樣核纖層蛋白病的1-2歲患者。FDA指出，這是其批準(zhǔn)的首個(gè)早衰癥療法。該藥物并未獲批治療其他早衰癥或核纖層蛋白病。

“哈金森-吉爾福德早衰綜合征和早老樣核纖層蛋白病是罕見(jiàn)遺傳病，導(dǎo)致過(guò)早衰老和死亡，”FDA藥物評(píng)估與研究中心的Hylton V. Joffe博士說(shuō)道，“今日的批準(zhǔn)讓Zokinvy成為了首個(gè)治療這些災(zāi)難性疾病的藥物。FDA將繼續(xù)與相關(guān)人員推進(jìn)更多安全有效的新療法，造福這些病患。”

Zokinvy是一種疾病修正療法，在早衰癥兒童和年輕成人中具有顯著的生存益處。在早衰癥患者中，Zokinvy將死亡率降低了60%（p=0.0064），平均生存時(shí)間增加了2.5年。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是胃腸道反應(yīng)（嘔吐、腹瀉、惡心），大多數(shù)為輕度或中度（1級(jí)或2級(jí)）。許多早衰癥患者已接受了持續(xù)10年以上的Zokinvy治療。