美國FDA批準(zhǔn)FGF23阻斷抗體Crysvita：第一個(gè)治療腫瘤性骨軟化癥(TIO)的藥物！

發(fā)布時(shí)間： 2020-06-29 閱讀：2012次

分享

2020年06月19日―近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Crysvita一個(gè)新的適應(yīng)癥，用于≥2歲兒科和成人患者，治療腫瘤性骨軟化癥（TIO），TIO是一種罕見的疾病，其特征是腫瘤的發(fā)展會(huì)導(dǎo)致骨骼變?nèi)鹾蛙浕ＥcTIO相關(guān)的腫瘤會(huì)釋放一種肽激素樣物質(zhì)――成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子23（FGF23），可降低磷酸鹽水平。

FGF23參與調(diào)節(jié)磷酸鹽水平，磷酸鹽是一種電解質(zhì)，在維持骨骼、細(xì)胞產(chǎn)生能量和神經(jīng)功能方面發(fā)揮重要作用。當(dāng)體內(nèi)磷酸鹽不足時(shí)，骨骼開始軟化和弱化，導(dǎo)致軟骨?。ü趋烂黠@軟化）。

FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心普通內(nèi)分泌學(xué)部代理主任Theresa E.Kehoe醫(yī)學(xué)博士表示：“對(duì)TIO的治療重點(diǎn)是識(shí)別和清除導(dǎo)致疾病的腫瘤。然而，當(dāng)這不可能的時(shí)候，Crysvita可以幫助增加血液中磷酸鹽的含量。作為FDA批準(zhǔn)的第一種治療這種衰弱性疾病的療法，今天的行動(dòng)是為那些無法發(fā)現(xiàn)或移除腫瘤的TIO患者尋找治療方案的重要一步?！?/p>