國(guó)產(chǎn)抗BCMA CAR-T細(xì)胞療法！科濟(jì)生物CT053獲美國(guó)FDA孤兒藥資格，治療多發(fā)性骨髓瘤！

發(fā)布時(shí)間： 2019-08-30 閱讀：2526次

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近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予其抗BCMA CAR-T細(xì)胞療法CT053治療多發(fā)性骨髓瘤（BCMA）的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國(guó)，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格（ODD）認(rèn)定后，藥企有資格獲得罕見病藥物研發(fā)方面的各種激勵(lì)措施，包括藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

科濟(jì)生物創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官和首席科學(xué)官李宗海博士表示：“FDA的孤兒藥資格認(rèn)定是持續(xù)開發(fā)和商業(yè)化抗BCMA CAR-T細(xì)胞療法CT053進(jìn)程中的一個(gè)重要監(jiān)管里程碑。CT053在中國(guó)的一項(xiàng)探索性I期臨床研究中已顯示出卓越的效力。24例復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例顯示完全緩解，完全緩解率達(dá)79.2%。重要的是，沒有觀察到3級(jí)或更高級(jí)別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）事件。”