首款罕見肌無力綜合征療法獲批上市

發(fā)布時間： 2018-11-29 閱讀：2330次

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11月29日，美國FDA宣布，批準催化劑制藥公司（Catalyst Pharmaceuticals）的Firdapse（amifampridine）上市，用于治療成人Lambert-Eaton肌無力綜合征（LEMS）患者。這是FDA批準的第一款治療LEMS的療法。在批準治療急性骨髓性白血病的Xospata之后，F(xiàn)DA同一天內(nèi)再度刷新紀錄，將年度批準的新藥數(shù)目提高到55。

LEMS是一種罕見的影響神經(jīng)肌肉接頭傳導功能的自身免疫性疾病。LEMS患者自身的免疫系統(tǒng)會攻擊神經(jīng)肌肉接頭（neuromuscular junction），這會阻礙神經(jīng)細胞將信號傳導給肌肉的能力?；颊叩闹饕R床表現(xiàn)為肌無力，如果肌無力影響到呼吸肌則可能危及生命。LEMS也可能與其它自身免疫性疾病相關，他們在癌癥患者中更常出現(xiàn)，例如小細胞肺癌患者。在癌癥患者中，LEMS可能在癌癥確診時或確診之前發(fā)生。據(jù)估計，目前LEMS的全球發(fā)病率為每100萬人中有3例。

Firdapse是Catalyst公司開發(fā)的口服、非特異性電壓門控性鉀離子通道阻滯劑。它能夠導致突觸前細胞膜的去極化，從而打開電壓門控性鈣離子通道，觸發(fā)乙酰膽堿（ACh）囊泡的釋放。這能夠增強神經(jīng)肌肉信號傳導，改善肌肉功能。Firdapse曾獲得FDA授予的突破性療法認定，孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。

本次批準是基于Firdapse在兩項包含64名成人患者的3期臨床試驗中的表現(xiàn)。接受Firdapse治療患者的肌肉功能得到了迅速、顯著和持續(xù)的改善。與安慰劑組相比，患者肌無力和疲憊癥狀顯著減少。

“FDA的這一批準意味著這一罕見嚴重疾病的患者終于等到了一款‘first-in-class’的療法，他們之前的治療選擇非常有限，”Catalyst公司首席醫(yī)學官兼監(jiān)管事務負責人Gary Ingenito博士說：“我們向參與Firdapse臨床試驗的患者，他們的家人和醫(yī)護人員致以最高的敬意。我們也感謝從事這項研究的研究人員和臨床試驗人員的不懈努力，他們讓這一里程碑成為可能?！?/p>

2009年，罕見病巨頭拜瑪林制藥公司（BioMarin）將Firdapse推上了歐洲市場。2012年，Catalyst公司獲得了該藥物的授權。分析人士預計，F(xiàn)irdapse如果上市將很有可能取代現(xiàn)有治療LEMS的免費療法，而其年銷售峰值將在3億美元~9億美元之間。這也意味著每個LEMS患者每年將要為這一療法支付37500美元~100000美元之多。不過，公司表示，如果該藥物上市，將會為有困難的患者做出折扣。

Catalyst公司預計將在2019年第一季度將這款新藥帶給患者，而對于何時進入中國市場，公司并未透露。