罕見病新藥！首個治療遺傳性血管性水腫（HAE）的單抗類藥物Takhzyro獲美國FDA批準

發(fā)布時間： 2018-08-28 閱讀：3255次

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英國制藥公司Shire是罕見疾病領(lǐng)域的全球生物技術(shù)領(lǐng)導(dǎo)者。近日，該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作為一種預(yù)防性治療藥物，用于12歲及以上遺傳性血管水腫（HAE）患者，預(yù)防血管性水腫發(fā)作。

Takhzyro是唯一一種可特異性結(jié)合并抑制血漿激肽釋放酶的單克隆抗體藥物，在HAE患者體內(nèi)的半衰期為14天，該藥通過皮下注射自我給藥，在臨床研究中大多數(shù)患者可在1分鐘或更短時間內(nèi)完成注射。用藥方面，Takhzyro的推薦起始劑量為每2周300mg。每4周300mg劑量間隔也是有效的，如果患者病情良好控制（例如，沒有發(fā)作）超過6個月，則可以考慮該劑量間隔。

Takhzyro的獲批，是基于4項臨床研究的數(shù)據(jù)，包括關(guān)鍵性III期臨床研究HELP，該研究是迄今為止在HAE領(lǐng)域開展的最大規(guī)模的預(yù)防性研究，共入組了125例年齡在12歲及以上的I/II型HAE患者。研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比（n=41），每2周一次300mg劑量Takhzyro治療（n=27）使每月HAE發(fā)作次數(shù)顯著降低了87%，每4周一次300mg劑量Takhzyro治療（n=29）使每月HAE發(fā)作次數(shù)顯著降低了73%（校正后的p值＜0.001）。

安全性方面，該研究中未發(fā)生治療相關(guān)的嚴重不良事件或死亡報告，Takhzyro治療組最常見的不良反應(yīng)（≥10%且高于安慰劑）為注射部位反應(yīng)（包括：注射部位疼痛、紅斑和擦傷）、上呼吸道感染、頭痛、皮疹、肌痛、頭暈好腹瀉。

Shire研發(fā)負責(zé)人兼執(zhí)行副總裁Andreas Busch博士表示，Takhzyro作為首個預(yù)防HAE發(fā)作的單克隆抗體藥物，該藥的獲批上市，將為HAE患者提供一種作用機制與市售HAE不同的創(chuàng)新治療選擇，有望改變這一類罕見疾病的臨床治療模式?；谔剿餍院褪潞蠓治鰯?shù)據(jù)，每2周一次300mg劑量Takhzyro治療6次后，77%的患者實現(xiàn)病情零發(fā)作。展望未來，我們將繼續(xù)朝著實現(xiàn)HAE零發(fā)作的目標努力。